Perampanel (Fycompa®) ist als
Zusatztherapie bei fokalen Anfällen mit und ohne Generalisierung bei Patienten
mit Epilepsie ab 12 Jahren zugelassen (1). Der pharmazeutische Unternehmer
(pU) hatte Perampanel aus dem Verkehr genommen, nachdem der G-BA bei einer
Nutzenbewertung im Jahr 2013 im Vergleich zu Lamotrigin bzw. Topiramat keinen
Zusatznutzen festgestellt hatte (vgl. 2). Nach dem Wegfall des
Wirtschaftlichkeitskriteriums für die Vergleichstherapie gab der G-BA dem
Antrag des pU auf erneute Nutzenbewertung statt und bestimmte eine neue
zweckmäßige Vergleichstherapie mit insgesamt zehn Wirkstoffen. Doch auch bei
der erneuten Nutzenbewertung sieht der G-BA den Zusatznutzen von Perampanel als
nicht belegt, weil der pU ausschließlich plazebokontrollierte Studien vorgelegt
hat. Die Therapiekosten von Perampanel wurden nicht wie üblich auf der Website
des G-BA veröffentlicht: es heißt, dass ein Erstattungsbetrag von der
gemeinsamen Schiedsstelle festgesetzt wurde, der in deren Geschäftsstelle
eingesehen werden kann.
Ruxolitinib (Jakavi®) ist als Arzneimittel
für seltene Erkrankungen (Orphan Drug) zugelassen für die Behandlung von
krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer
Myelofibrose oder Myelofibrose nach Polyzythämia vera (PV) bzw. Essentieller
Thrombozythämie (ET; 3). Da der Jahresumsatz von Ruxolitinib die
50-Millionen-Euro-Grenze überschritten hat, wurde der Nutzen erneut bewertet
(vgl. 2). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care
(BSC) festgelegt. Der G-BA stellte einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen
Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten für Ruxolitinib betragen
46.074 €, für BSC sind sie patientenindividuell unterschiedlich.
Cholsäure (Orphacol®) ist als Orphan Drug
zugelassen zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären
Gallensäuresynthese (4). Das Ausmaß des Zusatznutzens wurde auf der Basis von
Fallberichten und einer Literaturrecherche bestimmt, da keine klinische Studie
vorlag. Er ist laut G-BA nicht quantifizierbar. Die Jahrestherapiekosten pro
Patient betragen zwischen 37.178 € und 369.750 €.
Elosulfase alfa (Vimizim®) ist als Orphan Drug zur
Behandlung der Mukopolysaccharidose vom Typ IVA (M. Morquio A) bei Patienten
jeden Alters zugelassen (5). Der G-BA bewertete das Ausmaß des Zusatznutzens als
gering. Grundlage war eine plazebokontrollierte Studie, die eine statistisch
signifikante Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke gezeigt hatte, bei
allerdings ebenfalls statistisch signifikanter Zunahme der Nebenwirkungen. Die
Jahrestherapiekosten pro Patient betragen 557.502 €.
Mirabegron (BetmigaTM) ist zugelassen zur
symptomatischen Therapie von imperativem Harndrang, erhöhter Miktionsfrequenz
und/oder Dranginkontinenz, die bei Erwachsenen mit überaktiver Blase auftreten
können. Ein Zusatznutzen gegenüber Tolterodin ist laut G-BA nicht belegt. In
randomisierten Studien trat unter Mirabegron zwar weniger Mundtrockenheit auf,
es fehlten jedoch Auswertungen für die patientenrelevanten Endpunkte
Inkontinenz und Dranginkontinenz für die Gesamtpopulation. Die
Jahrestherapiekosten betragen für Mirabegron 634 €, für Tolteridon
350 €.
Simeprivir (Olysio®) ist in Kombination
mit anderen Wirkstoffen zugelassen zur Behandlung der chronischen
Hepatitis C bei Erwachsenen. Als Vergleichstherapie wurde je nach
Vorbehandlung festgelegt eine Kombination aus Peginterferon alfa plus Ribavirin
oder eine Dreifachtherapie mit einem Proteaseinhibitor plus Peginterferon alfa
plus Ribavirin. Für Patienten mit einer Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus
(HCV) vom Genotyp 1 stellte der G-BA einen Hinweis für einen
beträchtlichen Zusatznutzen fest. Bei Patienten mit HCV vom Genotyp 4 und
bei Patienten mit einer HIV-Koinfektion sah der G-BA je nach Vorgeschichte
einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen bzw. den Zusatznutzen als
nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten für Simeprivir betragen 45.959 €.
Lebende Larven von Lucilia sericata (Goldfliege; BioBag®
/ BioMonde® Freie Larven) sind zugelassen zum Debridement belegter
chronischer oder schwer heilender Wunden, wenn eine instrumentalchirurgische
Behandlung nicht erwünscht ist (8). Da der pU kein Dossier einreichte, gilt ein
Zusatznutzen als nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen 411 € bis
731 €.
Insulin degludec (Tresiba®) wurde in einem neuen
Anwendungsgebiet bewertet: in der Kombinationstherapie mit GLP-1-Analoga zur
Behandlung des Diabetes mellitus Typ 2 bei Erwachsenen (9, vgl. 10).
Als Vergleichstherapie wurde Humaninsulin plus Metformin festgelegt. Der
Zusatznutzen gilt auch in dieser Indikation als nicht belegt, weil der pU kein
Dossier eingereicht hatte. Die Jahrestherapiekosten für Insulin degludec plus
Liraglutid betragen 2362 € bis 4069 €, für Humaninsulin (NPH-Insulin)
plus Metformin 409 € bis 850 €.
Siltuximab (Sylvant®) ist ein chimärer
monoklonaler Antikörper gegen Interleukin-6. Er wurde zugelassen als Orphan
Drug zur Behandlung von Erwachsenen mit multizentrischer Castleman-Krankheit –
Hypertrophie der Lymphknoten mit angio-follikulärer Lymph-Hyperplasie –, die
HIV- und HHV8-negativ sind. Der G-BA stellte fest, dass das Ausmaß des
Zusatznutzens nicht quantifizierbar ist. Die Jahrestherapiekosten betragen
126.274 €.
Fingolimod (Gilenya®) wurde in einem neuen
Anwendungsgebiet bewertet: Behandlung der hochaktiven schubförmig-remittierend
verlaufenden Multiplen Sklerose bei Erwachsenen, die zuvor mit mindestens einer
anderen krankheitsmodifizierenden Therapie als Interferon beta behandelt
wurden (Glatirameracetat; 12, vgl. 13). Der G-BA stellte fest, dass der
Zusatznutzen von Fingolimod auch für das erweiterte Anwendungsgebiet nicht
belegt ist. Die Jahrestherapiekosten für Fingolimod betragen 20.983 €, für
Interferon beta-1a 20.104 € und für Glatirameracetat 17.425 €.
Umeclidinium/Vilanterol (Anoro®) ist als
Wirkstoffkombination zugelassen zur bronchialerweiternden Dauertherapie bei
Erwachsenen mit chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD). Der G-BA
stellte fest, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten
pro Patient betragen für: Umeclidinium/Vilanterol 781 €, Tiotropium
659 €, Formoterol 318 €, Salmeterol 438 €.
Vedolizumab (Entyvio®) ist zur Behandlung
der Colitis ulcerosa und des M. Crohn zugelassen, die entweder auf konventionelle
Therapie oder einen der Tumornekrosefaktor-alpha(TNF alpha)-Antagonisten
unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder eine
Unverträglichkeit gegen eine entsprechende Behandlung aufweisen (15). Im
Vergleich zu einem TNF-alpha-Antagonisten ist der Zusatznutzen laut G-BA nicht
belegt, weil keine geeigneten Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten betragen
für Vedolizumab 26.398 € bis 52.796 €, für Infliximab 22.732,26 €
und für Adalimumab 21.381 € bis 42.762 €.
Literatur
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2091/
- AMB 2013, 47, 30b.
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2090/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2088/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2100/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2099/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2098/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2097/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2119/
- AMB 2014, 48,96.
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2118/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2129/
- AMB 2012, 46,38 . AMB 2012, 46, 63a.
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2144/
- https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/2143/
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