ATTR-Amyloidose: Neuer Wirkstoff Acoramidis zugelassen [CME] - Der Arzneimittelbrief

Jg. 59, S. 47; Ausgabe 06 / 2025

Wir haben 2022 über Tafamidis berichtet [1], den bislang einzigen zugelassenen Wirkstoff zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CMP). Transthyretin (TTR), auch Thyroxin-bindendes Präalbumin (TBPA) genannt, ist ein im Blut und im Liquor cerebrospinalis vorkommendes Protein, das Thyroxin und Retinol (Vitamin A) transportiert. Die ATTR-CMP ist Folge einer fehlerhaften Faltung des tetrameren TTR-Moleküls, welches dadurch in Monomere dissoziiert. Diese lagern im Myokard ab, organisieren sich zu Amyloidfibrillen und führen zum Phänotyp einer hypertrophen Kardiomyopathie (CMP) mit diastolischer Herzinsuffizienz (Herzinsuffizienz mit erhaltener Auswurffraktion = HFpEF). Es existieren zwei Genotypen: eine seltene hereditäre Form (jüngere Patienten, schwerere Verläufe) und ein sehr häufiger Wildtyp (ältere Patienten)….bitte Artikel abonnieren

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Acoramidis, Amyloidose, ATTR-Amyloidose, ATTRibute-CM-Studie, Transthyretin-Amyloidose

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