Zusammenfassung : Die Leichtketten(AL)- und die Transthyretin(ATTR)-Amyloidose sind die häufigsten Amyloidoseformen in Mitteleuropa. Beide können auch das Herz betreffen und sich klinisch als Kardiomyopathie manifestieren, mit fortschreitender Herzinsuffizienz, Herzrhythmusstörungen oder auch als Aortenstenose. Von der ATTR-Kardiomyopathie sind vorrangig ältere Männer betroffen, wobei die genaue Prävalenz nicht bekannt ist. Auch ist die Exaktheit der verwendeten Diagnoseinstrumente und -algorithmen noch unklar. Patienten mit kardialen Amyloidosen haben eine schlechte Prognose. Während es bei der AL-Form keine spezifische Behandlung gibt, stehen für die ATTR-Amyloidose neue Wirkstoffe zur Verfügung. Tafamidis verbesserte in einer randomisierten, kontrollierten Studie nach 23 Monaten Behandlung das Überleben um absolut 13% im Vergleich zu Plazebo bei etwa gleicher Verträglichkeit. Somit steht weniger die Wirksamkeit dieser neuen Wirkstoffe zur Diskussion, sondern ihr effizienter Einsatz, denn die Medikamente müssen dauerhaft angewendet werden und sind mit Jahrestherapiekosten von > 320.000 € zur Behandlung der ATTR-Kardiomyopathie extrem teuer…bitte Artikel abonnieren

 

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