{"id":5698,"date":"2022-03-23T08:30:03","date_gmt":"2022-03-23T08:30:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/nachrichten\/?p=5698"},"modified":"2022-03-26T08:25:00","modified_gmt":"2022-03-26T08:25:00","slug":"kein-zusatznutzen-fuer-onasemnogen-abeparvovec-bei-spinaler-muskelatrophie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/nachrichten\/kein-zusatznutzen-fuer-onasemnogen-abeparvovec-bei-spinaler-muskelatrophie\/","title":{"rendered":"Kein Zusatznutzen f\u00fcr Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie \u2212 anwendungsbegleitende Datenerhebung geplant"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"wp-block-paragraph\"> AMB 2022,&nbsp;<strong>56<\/strong>, 21 <\/p>\n\n\n<p>Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine neurodegenerative Erkrankung mit monogener Ursache, die zu einem irreversiblen Verlust von Motoneuronen f\u00fchrt (1, vgl.\u00a09). Sie ist mit einer Inzidenz von ca. 1:10.000 die h\u00e4ufigste genetisch bedingte Todesursache bei S\u00e4uglingen. Bei der SMA f\u00fchren Mutationen im \u201eSurvival-Motor-Neuron-1-Gen\u201c (SMN1) zu einem Mangel an SMN-Protein, das f\u00fcr die Motoneurone und die Bildung neuromuskul\u00e4rer Verbindungen essenziell ist. Durch den Mangel an SMN-Protein kommt es zu einer irreversiblen Degeneration der Motoneurone in Hirnstamm und R\u00fcckenmark sowie zu einer Muskelatrophie. Ein zweites Gen, SMN2, ist f\u00fcr die Bildung einer geringen Menge von SMN-Protein verantwortlich. Menschen haben zwischen einer und sechs Kopien dieses Gens, und je mehr Kopien im individuellen Genom vorliegen, desto besser kann SMN2 den Ausfall von SMN1 kompensieren, sodass die Betroffenen sp\u00e4ter und weniger schwer erkranken. Je nach klinischem Verlauf werden vier Typen der SMA unterschieden&#8230;&#8230;<a href=\"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Artikel.aspx?J=2022&amp;S=21\">bitte Artikel abonnieren<\/a><\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<div id=\"box\">\n<div id=\"content1\">\n<div class=\"headsuche1\">\n<div id=\"Content1_UCArtikelZumSchlagwort_ohneInfo1_anzeige\" class=\"schlagwortArtikel\">\n<h3>Alle Artikel zum Schlagwort: Spinale Muskelatrophie, Onasemnogen-Abeparvovec<\/h3>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<p>Kein Zusatznutzen f\u00fcr Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie \u2212 anwendungsbegleitende Datenerhebung geplant\u00a0<a class=\"link\" href=\"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Artikel.aspx?J=2022&amp;S=21\" target=\"_self\" rel=\"noopener noreferrer\">2022,\u00a0<b>56<\/b>, 21<\/a><\/p>\n<p>Arzneimittel mit erheblichem Zusatznutzen bei der fr\u00fchen Nutzenbewertung 2021\u00a0<a class=\"link\" href=\"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Artikel.aspx?J=2022&amp;S=15\" target=\"_self\" rel=\"noopener noreferrer\">2022,\u00a0<b>56<\/b>, 15<\/a><\/p>\n<p>Kein Zusatznutzen f\u00fcr Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie \u2212 anwendungsbegleitende Datenerhebung geplant\u00a0<a class=\"link\" href=\"https:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Artikel.aspx?J=2022&amp;S=21\" target=\"_self\" rel=\"noopener noreferrer\">2022,\u00a0<b>56<\/b>, 21<\/a><\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p><!-- \/wp:post-content --><\/p>\n<p><strong>DER ARZNEIMITTELBRIEF<\/strong> erscheint als unabh\u00e4ngige Zeitschrift ohne Werbeanzeigen der Pharmaindustrie. Er wird ausschlie\u00dflich durch seine Leserinnen und Leser, d. h. durch die Abonnenten, finanziert. Wir bitten Sie deshalb um Verst\u00e4ndnis, dass wir aktuelle Artikel nur auszugsweise ver\u00f6ffentlichen k\u00f6nnen.<\/p>\n<p><strong>Verl\u00e4ssliche Daten zu Arzneimitteln<\/strong><strong>DER ARZNEIMITTELBRIEF<\/strong> informiert seit 1967 \u00c4rzte, Medizinstudenten, Apotheker und Angeh\u00f6rige anderer Heilberufe \u00fcber Nutzen und Risiken von Arzneimitteln.<\/p>\n<div id=\"box\">\n<div id=\"content1\">\n<div id=\"Content1_UCAnzeigeArtikel1_AnzeigeAusgabe\">\n<div>\n<p><strong>DER ARZNEIMITTELBRIEF<\/strong> erscheint als unabh\u00e4ngige Zeitschrift ohne Werbeanzeigen der Pharmaindustrie. Er wird ausschlie\u00dflich durch seine Leserinnen und Leser, d. h. durch die Abonnenten, finanziert. Wir bitten Sie deshalb um Verst\u00e4ndnis, dass wir aktuelle Artikel nur auszugsweise ver\u00f6ffentlichen k\u00f6nnen.<\/p>\n<p><a href=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Abonnement-Einzelnutzer-Studenten.aspx\"><img decoding=\"async\" title=\"Was bringt DER ARZNEIMITTELBRIEF speziell f\u00fcr Studentinnen und Studenten und den Beginn des Berufslebens?\" src=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/nachrichten\/wp-content\/uploads\/2014\/01\/2_Studi_Banner_AMB_NEU.jpg\" alt=\"2_Studi_Banner_AMB_NEU\" width=\"150\" height=\"150\" \/><\/a> <a href=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/isdb.aspx\"><img decoding=\"async\" title=\"DER ARZNEIMITTELBRIEF als Mitglied im ISDB\" src=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/nachrichten\/wp-content\/uploads\/2014\/01\/ISDB_Banner_AMB.jpg\" alt=\"DER ARZNEIMITTELBRIEF als Mitglied im ISDB\" width=\"150\" height=\"150\" \/><\/a> <a href=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/de\/Abonnieren.aspx\"><img decoding=\"async\" title=\"Sie k\u00f6nnen den ARZNEIMITTELBRIEF in 4 Preiskategorien abonnieren:\" src=\"http:\/\/www.der-arzneimittelbrief.de\/nachrichten\/wp-content\/uploads\/2014\/07\/1_ABO_Banner_AMB_NEU.jpg\" alt=\"Sie k\u00f6nnen den ARZNEIMITTELBRIEF in 4 Preiskategorien abonnieren:\" width=\"150\" height=\"150\" \/><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<p><!-- wp:paragraph --><\/p>\n<p><!-- \/wp:paragraph --><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>AMB 2022,&nbsp;56, 21 Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine neurodegenerative Erkrankung mit monogener Ursache, die zu einem irreversiblen Verlust von Motoneuronen f\u00fchrt (1, vgl.\u00a09). 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